科學家們開發(fā)新型基因療法來治療多種遺傳性疾病

日前研究人員通過研究發(fā)現(xiàn)，修復DNA損傷的過程或許遠比我們想象之中要復雜得多，DNA雙鏈破碎的末端結(jié)構(gòu)或許并不僅僅是加入進去那么簡單，其首先會發(fā)生一種精細化地改變以便原來的遺傳信息能夠被儲存起來。

目前有兩種修復DNA雙鏈破碎的方法，其在性和復雜性上存在一定差異，其中一種zui簡單的方法就是非同源性末端接合，即盡可能快速地將兩個斷裂的末端進行連接，但這種方法并不會注重準確性地恢復損傷的遺傳信息；而第二種方法就是同源重組，這種修復方法能夠利用姊妹拷貝中同一的遺傳信息來以較高的準確率修復損傷的DNA。然而諸如這樣的子代拷貝僅會在分裂的干細胞中存在，在細胞分裂之前遺傳信息就會被復制。

DNA作為攜帶遺傳信息的載體，其容易發(fā)生持續(xù)性地損傷，其中zui嚴重的損傷就是DNA雙鏈斷裂，雙螺旋結(jié)構(gòu)就會被一分為二，如果細胞中類似的DNA損傷不能夠被有消修復的話，重要的遺傳信息就會出現(xiàn)缺失，這時候就會伴隨細胞死亡的發(fā)生，或者誘發(fā)*性的遺傳改變以及細胞轉(zhuǎn)化；隨著人類機體進化，機體中修復DNA損傷的方法也會不斷革新，在DNA損傷修復過程中很多酶類都會一起發(fā)揮作用來zui大限度地恢復DNA中的遺傳信息。

破碎末端發(fā)生的改變往往會讓研究者想起同源重組過程，也就是姊妹拷貝會扮演一種用于修復的基質(zhì)；在不分裂的細胞中并沒有DNA的姊妹拷貝，研究人員并不清楚用于修復的遺傳信息拷貝來自哪里；即不發(fā)生分裂的干細胞或許能夠作為遺傳信息的拷貝來進行DNA雙鏈斷裂的修復過程；同時本文研究對于科學家們開發(fā)新型基因療法來治療多種遺傳性疾病也提供了新的線索和希望。